Близько половини щорічно діагностованих сарком м’яких тканин у дітей класифікуються як рабдоміосаркома (RMS). Ці пухлини можуть розвиватися з м’язової тканини в будь-якому місці тіла, але частіше RMS ростуть в області голови / шиї, сечостатевих шляхів або кінцівок.
Оскільки це високоагресивна злоякісна пухлина, діагностика RMS створює значні клінічні проблеми, частково через те факту, що пухлини можуть виникати в різних областях тіла, що ускладнює застосування послідовних підходів до лікування для всіх пацієнтів. Варіанти лікування, включаючи хірургічну резекцію, опромінення і хіміотерапію, розрізняються в різних випадках.
Труднощі лікування і швидке прогресування RMS викликають негайну потребу в нових підходах до лікування дітей з цим типом раку. Доклінічне дослідження, нещодавно опубліковане в Proceedings of the National Academy of Science, розкриває провокаційну можливість лікування RBS, демонструючи здатність перетворювати ракові клітини в здорову м’язову тканину в лабораторних умовах.
Клітини RMS виробляють білок під назвою PAX3-FOXO1, який стимулює ріст і розвиток раку і пригнічує процес, званий міогенної диференціюванням, в ході якого формується м’язова тканина. За допомогою високопродуктивного генетичного скринінгу дослідники ідентифікували гени, пов’язані з диференціюванням клітин RMS в здорову м’язову тканину.
Дослідники націлилися на NF-Y, використовуючи технологію, звану “кластеризоване регулярно чергуючи короткі паліндромні повтори” (CRISPR), яка може функціонально усувати (часто звану “ нокаутом ”) специфічні гени. Методи CRISPR дозволяють вченим зрозуміти функцію конкретного гена або білка, спостерігаючи, що станеться при деактивації гена.
Отримані результати виявили генний ядерний фактор Y (NF-Y), який кодує білок, що складається з трьох субодиниць. Дослідження показало, що втручання в будь-яку з трьох субодиниць в NF-Y сприяє перетворенню в м’язову тканину.
Таким чином, автори припускають, що розробка ліків і стратегій лікування, націлених на NF-Y, може виявитися ефективною для RMS внаслідок збереження здатності диференціюватися в м’язову тканину.
У той час як для підтвердження NF-Y в якості ефективної мішені для RMS-лікування і раніше потрібно багато фундаментальних і трансляційних досліджень, цей тип підходу використовується при лікуванні інших злоякісних новоутворень.
Диференціювальна терапія, метою якої є стимулювання перетворення (або диференціювання) ракових клітин в здорові, показала перспективність для лікування деяких типів лейкемії.
Матеріали новинного характеру не можна прирівнювати до призначення лікаря. Перед прийняттям рішення порадьтеся з фахівцем.
