Існує багато видів м’язових дистрофій, які викликані генетичними мутаціями. Ці захворювання знижують рухливість і ускладнюють повсякденні завдання. Різні типи м’язових дистрофій можуть вражати певні групи м’язів і приводити до симптомів різного ступеня тяжкості, які виникають в різному віці. Тепер вчені виявили, що сигнальний білок під назвою TAK1 може уповільнювати прогресування деяких типів м’язової дистрофії і покращувати функцію м’язів при м’язової дистрофії Дюшенна ( МДД ). Результати були опубліковані на сторінках журналу JCI Insight.
МДД викликається мутаціями в гені, званому дистрофіном, і вражає приблизно одного з кожних 3600 народжень чоловічої статі. Багато пацієнтів з МДД вмирають до тридцяти років через серйозного виснаження м’язів, яке спочатку впливає на рухи, а в кінцевому підсумку погіршує їх здатність дихати.
При МДД втрата білка дистрофіну ( кодується геном дистрофіну ) призводить до загибелі м’язових клітин, що призводить до запальної реакції, при якій м’язові волокна замінюються жировою рубцевою тканиною. Ось чому м’язи стають такими слабкими.
У попередній роботі цієї команди використовувалася модель миші, щоб показати, що TAK1 необхідний для підтримки здорової маси скелетних м’язів. Коли TAK1 ненормально активований, зростання скелетних м’язів посилюється. TAK1 також є необхідним компонентом цілісності нервово-м’язових з’єднань, де нервові клітини зустрічаються з м’язовими клітинами для управління рухом.
Дослідники визначили, що TAK1 бере участь в регуляції маси скелетних м’язів і що можна зупинити відмирання м’язових клітин при МДД, впливаючи на TAK1, припустив старший автор дослідження Ашок Кумар, професор і завідувач кафедри фармакологічних і фармацевтичних наук Фармацевтичного коледжу Університету Х’юстона.
“ Наше дослідження показує, що активація TAK1 може стимулювати зростання міофібрил в моделі МДД без негативного впливу на здоров’я м’язів ”, — зазначив Кумар.
У цій роботі вчені маніпулювали рівнями білка TAK1 в клітинах скелетних м’язів на різних стадіях захворювання. Коли TAK1 губився під час відмирання більшості м’язових клітин, а потім TAK1 знову вводився в клітини після цієї фази, спостерігалося значне поліпшення симптомів захворювання, зазначив автор першого дослідження Анірбан Рой, доцент-дослідник.
Нині лікування МДД в першу чергу спрямована на використання кортикостероїдів для зменшення запалення. Цей підхід може незначно уповільнити прогресування захворювання, хоча, на жаль, також викликає серйозні побічні ефекти. Однак це дослідження і інші спрямовані на з’ясування механізмів, що лежать в основі м’язових дистрофій, щоб поліпшити ці підходи до лікування.
“ Накопичуються дані свідчать про те, що регуляція імунної відповіді, аутофагії і метаболізму поряд з терапією по корекції генів можуть бути багатообіцяючими підходами до уповільнення прогресування захворювання у пацієнтів з МДД ”, — сказав Рой.
Матеріали новинного характеру не можна прирівнювати до призначення лікаря. Перед прийняттям рішення порадьтеся з фахівцем.
