Синдром Алажиля — це генетичне захворювання, яке вражає печінку, серце та інші частини тіла. Воно характеризується зменшенням кількості жовчних проток у печінці, що призводить до накопичення жовчі та пошкодження печінки. Захворювання також може викликати проблеми із серцем, включаючи вади серця та аномалії обличчя. Нове дослідження Sanford Burnham Prebys виявило препарат, який може стимулювати регенерацію печінки у пацієнтів з синдромом Алажиля.
Вперше дослідження, проведене доцентом Дік Донг, доктором філософії. показало, що згубні наслідки синдрому Алажиля, генетичного захворювання, яке не піддається лікуванню, можна повернути назад за допомогою одного препарату. Результати, опубліковані в Proceedings of the National Academy of Sciences, можуть революціонізувати підхід до лікування цього рідкісного захворювання, а також можуть пролити світло на поширені захворювання.
“Синдром Алажілля широко вважається невиліковним захворюванням, але ми вважаємо, що знаходимося на шляху до зміни цього, — каже Донг. & # 8212; Ми прагнемо впровадити цей препарат у клінічні випробування і наші результати вперше демонструють його ефективність”.
Понад 4000 дітей щорічно народжуються із синдромом Алажиля, який викликаний мутацією, що перешкоджає утворенню та регенерації жовчних проток у печінці. Дітям із синдромом Алажілля часто потрібна пересадка печінки, але кількість донорської печінки обмежена, і не всі діти із синдромом Алажілля підходять для цього. Без трансплантації смертність від цього захворювання становить 75% до пізнього підліткового віку.
Їх новий препарат, званий NoRA1, активує шлях Notch, міжклітинну сигнальну систему, яка присутня майже у всіх тварин. Передача сигналів Notch допомагає керувати фундаментальними біологічними процесами та відіграє роль у багатьох захворюваннях на додаток до синдрому Алажілля. У дітей із синдромом Алажиля генетична мутація викликає зниження передачі сигналів Notch, що призводить до поганого зростання та регенерації печінкових проток.
Дослідники виявили, що у тварин з мутаціями в тому самому гені, ураженому при синдромі Алажиля, NoRA1 посилює передачу сигналів Notch і запускає регенерацію та повторне заселення клітин проток у печінці, усуваючи пошкодження печінки та збільшуючи виживання.
“Печінка добре відома своєю великою здатністю до регенерації, але цього не відбувається у більшості дітей із синдромом Алажиля через порушення передачі сигналів Notch, — говорить перший автор Ченцзянь Чжао, постдокторант із лабораторії Донга. Наші дослідження показують, що для відновлення нормального регенеративного потенціалу печінки може бути достатньо підштовхнути шлях Notch за допомогою ліків”. отриманими з клітин пацієнтів з Алагілле.
“Замість того, щоб змушувати клітини робити щось незвичайне, ми просто стимулюємо природний процес регенерації, тому я з оптимізмом дивлюся на те, що це буде ефективним засобом. лікування синдрому Алажиля”, — додає Донг.
Донг також робить кроки щодо створення стартап-компанії для просування цього препарату до клінічних випробувань. Нова компанія спочатку зосередиться на синдромі Алажиля, але планує розробити цей препарат для лікування інших, більш поширених захворювань, включаючи деякі види раку. Про це пише SCITECHDAILY.
Матеріали новинного характеру не можна прирівнювати до призначення лікаря. Перед прийняттям рішення порадьтеся з фахівцем.
