Група вчених з Вашингтонського університету в Сент-Луїсі виявила біомаркер рідкісного смертельного захворювання мозку, відомого як кортикобазальна дегенерація (CBD). Біомаркер може прискорити зусилля з розробки методів лікування даної патології.
Зосередження уваги на одній хворобі та її інтенсивне вивчення часто є найпродуктивнішим способом пошуку методів лікування. Але немає простого способу відрізнити людей, які живуть з будь-якою з первинних таупатій — групою рідкісних захворювань головного мозку, що характеризуються швидко погіршуються проблемами з мисленням і рухом, — тому що симптоми занадто схожі.
Дослідники з Медичної школи Вашингтонського університету в Сент-Луїсі виявили біомаркер, який з точністю до 89% ідентифікує людей з первинною таупатією, яка називається кортикобазальною дегенерацією (КБР). На думку дослідників, традиційні методи діагностики КБР точні лише на 25-50%.
На думку вчених, біомаркер може бути перетворений на інструмент для відбору потенційних добровольців для проведення досліджень та клінічних випробувань, пов’язаних з КБР, і, зрештою, для виявлення людей, яким може допомогти специфічне для КБР лікування.
Дослідження опубліковано в Nature Medicine.
“РАНІШЕ ЄДИНИМ СПОСОБОМ З’ЯСУВАТИ, ЯКА ПЕРВИННА ТАУПАТІЯ У ЛЮДИНИ, БУЛО ДОЧЕКАТИСЯ СМЕРТІ, А ПОТІМ ДОСЛІДЖУВАТИ МОЗОК ЛЮДИНИ ПІД МІКРОСКОПОМ, — СКАЗАВ СПІВАВТОР ЧІХІРО САТО, ДОКТОР ФІЛОСОФІЇ, ДОЦЕНТ КАФЕДРИ НЕВРОЛОГІЇ. – ПАЦІЄНТ ПРИХОДИТЬ З ЖОРСТКІСТЮ, ПРОБЛЕМАМИ З РІВНОВАГОЮ, НЕВИРАЗНОЮ МОВОЮ ТА ПРОБЛЕМАМИ З ПАМ’ЯТТЮ, І ЦЕ МОЖЕ БУТИ КБР, АЛЕ ЦЕ ТАКОЖ МОЖЕ БУТИ ПРОГРЕСУЮЧИЙ НАДЯДЕРНИЙ ПАРАЛІЧ (PSP) АБО ХВОРОБА АЛЬЦГЕЙМЕРА АБО ІНШІ ЗАХВОРЮВАННЯ. ЦЕЙ БІОМАРКЕР МОЖЕ НАДІЙНО ІДЕНТИФІКУВАТИ ЛЮДЕЙ З КБР, А ЦЕ ОЗНАЧАЄ, ЩО МИ МОЖЕМО ВИКОРИСТОВУВАТИ ЙОГО ДЛЯ РЕЄСТРАЦІЇ ЛЮДЕЙ У КЛІНІЧНИХ ВИПРОБУВАННЯХ. І В МАЙБУТНЬОМУ ЦЕ МОЖЕ СТАТИ КЛЮЧЕМ ДО ПОЧАТКУ ТЕРАПІЇ».
КБР є одним із приблизно двох десятків захворювань мозку, які вважаються таупатіями, оскільки вони мають одну загальну критичну особливість: токсичні агрегати Тау в мозку. Окремі тауопатії включають різні підтипи Тау і демонструють різні моделі пошкодження клітин і тканин мозку. Набори симптомів різних таупатій накладаються один на одного, що ускладнює лікарям відрізнити одне від іншого. Це ускладнює зусилля з їх вивчення та пошуку методів лікування.
Таупатії класифікуються як первинні або вторинні, в залежності від того, коли в ході захворювання з’являються Тау-клубки. При первинних таупатіях спочатку утворюються Тау-клубки, які, мабуть, самі по собі. При вторинних таупатіях клубки утворюються лише після того, як в мозку відбулися інші зміни. Наприклад, при хворобі Альцгеймера, найпоширенішій вторинній таупатії, бета-амілоїдний білок мозку накопичується роками до появи Тау-клубків.
Кілька експериментальних препаратів, націлених на тау, знаходяться в розробці. Більшість з них були розроблені з урахуванням пацієнтів з хворобою Альцгеймера, але вони можуть бути ефективними в якості терапії первинних таупатій. Наявність біомаркера відкриває фармацевтичним компаніям шлях до вдосконалення клінічних випробувань та прискорення досліджень терапії КБР. За словами дослідників, метод хорі може бути використаний для пошуку біомаркерів інших первинних таупатій, відкриваючи двері для нових клінічних випробувань.
“ПАЦІЄНТИ ТА СІМ’Ї З КБР ВІДЧАЙДУШНО ПОТРЕБУЮТЬ ЕФЕКТИВНИХ МЕТОДІВ ЛІКУВАННЯ, АЛЕ БУЛО ВАЖКО ОРГАНІЗУВАТИ КЛІНІЧНІ ВИПРОБУВАННЯ ЦІЄЇ СМЕРТЕЛЬНОЇ ХВОРОБИ”, — СКАЗАВ БОКСЕР. – ДОСІ У НАС НЕ БУЛО КОНКРЕТНОГО БІОМАРКЕРА ДЛЯ ТОЧНОЇ ДІАГНОСТИКИ ПАЦІЄНТІВ. ЦЕЙ НОВИЙ БІОМАРКЕР ТАКОЖ ВІДКРИВАЄ ДВЕРІ ДЛЯ ТЕСТУВАННЯ БАГАТЬОХ НОВИХ ТАУ-СПРЯМОВАНИХ МЕТОДІВ ЛІКУВАННЯ КБР, ОСКІЛЬКИ ЦЕ МОЖЕ ДОЗВОЛИТИ НАМ БЕЗПОСЕРЕДНЬО ВИМІРЯТИ ЗДАТНІСТЬ ЦИХ МЕТОДІВ ЛІКУВАННЯ ЗНИЖУВАТИ РІВЕНЬ ТОКСИЧНОГО ТАУ В МОЗКУ ПАЦІЄНТІВ».
Матеріали новинного характеру не можна прирівнювати до призначення лікаря. Перед прийняттям рішення порадьтеся з фахівцем.
