Американські вчені-генетики розробили новий метод генної терапії для лікування небезпечного спадкового захворювання – серповидноклітинної анемії. Метод заснований на використанні фрагмента ДНК птахів і називається «Точна РНК-опосередкована вставка трансгенів» (PRIME).
Традиційні методи лікування серповидноклітинної анемії включають переливання крові, хіміотерапію та трансплантацію стовбурових клітин. Однак ці методи лікування не завжди ефективні та можуть мати серйозні побічні ефекти.
Вчені виявили, що PRIME можна використовувати для вставки цільових генів геном людини без викликання мутацій раку.
У своєму дослідженні вчені використовували PRIME для вставки гена, що кодує нормальний білок гемоглобіну, геном мишей з серповидноклітинною анемією. Вони виявили, що генна терапія виправила дефект гемоглобіну та значно покращила симптоми серповидноклітинної анемії у мишей.
Вчені вважають, що PRIME може стати новим ефективним методом лікування серповидноклітинної анемії та інших генетичних захворювань.
Матеріали новинного характеру не можна прирівнювати до призначення лікаря. Перед прийняттям рішення порадьтеся з фахівцем.
