Вчені нещодавно виявили новий спосіб зупинити загибель нервових клітин, який може допомогти при найбільш поширених формах хвороби рухових нейронів і фронтотемпоральної деменції. Цей метод може змінити існуючі методи лікування цих нейродегенеративних захворювань.
Дослідження, опубліковане в журналі Science Translational Medicine, присвячене використанню пептиду, який може блокувати шлях повторюваних мутантних молекул РНК. Коли ці блукаючі молекули мігрують з клітинного ядра у зовнішню цитоплазму, вони виробляють токсичні білки, що повторюються, які руйнують нервові клітини і призводять до хвороби рухових нейронів (БДН) і дегенерації фронтотемпоральної деменції (ДЛД).
Дослідження, що зміщення проблемної РНК, скопійованої з гена C90RF72, що є найпоширенішою причиною МДД та ДЛД, спричинене надмірним сплайсингом клітинного транспортера SRSF1. Новий пептид, що складається із зібраного ланцюжка невеликих амінокислот, проникає в клітини та зв’язується з транспортером SRSF1, блокуючи його експорт.
У клінічних випробуваннях на плодових мушках вчені спостерігали поліпшення нейрофункції, коли цей клітинний шлях був заблокований. . БДН і ДЛД – виснажливі та смертельні захворювання, при яких практично немає лікування, здатного зупинити швидку дегенерацію. Це дослідження відкриває шлях до випробувань на людях та розробки неінвазивного, цілеспрямованого та ефективного медичного втручання у недалекому майбутньому.
Матеріали новинного характеру не можна прирівнювати до призначення лікаря. Перед прийняттям рішення порадьтеся з фахівцем.
